ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療用ベクターの開発

課題

遺伝性疾患は、原因遺伝子の機能障害により発症するため、根本的な治療法の開発が求められています。ノバセラピューティクス株式会社では、ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療用ベクターの開発により、遺伝性疾患に対する新規治療法の確立を目指していました。

解決方法

ノバセラピューティクス株式会社は、CRISPR/Cas9システムを用いて、高効率かつ特異的に標的遺伝子を編集するベクターを設計しました。また、ウイルスベクターとの組み合わせにより、編集機能を持つベクターを細胞内に効率的に導入する技術を開発しました。さらに、オフターゲット効果の評価法を確立し、ゲノム編集の安全性を確保しました。

結果

ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療用ベクターの開発により、ノバセラピューティクス株式会社は複数の遺伝性疾患に対する治療法の確立に成功しました。例えば、鎌状赤血球症の原因となる遺伝子変異を修復するベクターを開発し、in vivoでの治療効果を実証しました。また、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対しては、原因遺伝子のエクソンスキップを誘導するベクターを開発し、臨床試験を開始しました。本技術は、遺伝性疾患治療の新しい選択肢を提供すると期待されています。